Fondazione EBRI - Rita Levi-Montalcini

Le malattie neurodegenerative, come la malattia di Alzheimer, il morbo di Parkinson, la corea di Huntington e la Sclerosi Laterale  Amiotrofica (SLA),  sono patologie  caratterizzate dalla perdita lenta e progressiva di una o più funzioni del sistema nervoso. Si tratta di forme invalidanti, finora trattate con scarsi risultati attraverso la somministrazione di farmaci puramente sintomatici.
 
Il numero di persone affette da neurodegenerazione è drammaticamente elevato. L’Alzheimer colpisce circa 600,000 persone solo in Italia (e più 5 milioni nel mondo) e questo numero è destinato, in assenza di trattamenti realmente efficaci, ad aumentare drasticamente a causa dell’innalzamento dell’età media quindi dell’aumento della quota di popolazione a rischio.

I malati di Parkinson superano in Italia le 250,000 unità e, come accade per l’Alzheimer, sopra i 65 anni di età l’incidenza aumenta sensibilmente.
 
L’impatto sociale è devastante: malattie come l’Alzheimer  sono progressive, hanno una durata media di 10 anni, durante i quali l’autonomia del paziente diminuisce richiedendo impegno e costi crescenti da parte della famiglia. Questi malati non sono, infatti, quasi mai ospedalizzati e oltre il 75% delle cure e dell’assistenza è fornita dalla famiglie, che vivono il dramma quotidiano di una emergenza sanitaria ancora irrisolta.

In uno scenario di mancanza di valide soluzione terapeutiche la chiave per un miglioramento del quadro epidemiologico è la ricerca fondamentale volta a comprendere le cause e i meccanismi alla base di malattie neurologiche e neurodegenerative, unica strada possibile per arrivare a benefici clinici e diagnostici.
 
L’insorgenza di malattie neurodegenerative è da individuare nella ‘firma molecolare’ delle cellule nervose ‘malate’.

Il deficit della memoria e la progressiva compromissione delle funzioni cerebrali, tipiche della malattia di Alzheimer, sono dovuti alla degenerazione di una popolazione particolare di neuroni, chiamati colinergici perché rilasciano acetilcolina e proprio attraverso questo neurotrasmettitore comunicano con altri neuroni e presiedono funzioni complesse come la memoria e il ragionamento. Dal punto di vista neuropatologico, i cervelli dei pazienti Alzheimer sono caratterizzati da placche costituite dall’accumulo di proteina beta-amiloide e dalla formazione di grovigli (ammassi neurofibrillari della proteina tau). Quindi, la triade costituita dalla distruzione dei neuroni colinergici, dall’accumulo di beta-amiloide e dai grovigli rappresentano le vere alterazioni che caratterizzano la malattia.

In questo contesto, il gruppo di ricercatori EBRI e CNR, ispirandosi alle ricerche fondamentali e dando continuità alla scoperta della prof.ssa Rita Levi Montalcini, ha focalizzato la propria attività sullo studio della funzione del fattore di crescita delle cellule nervose, NGF per  prevenire e curare la degenerazione della cellule colinergiche (Programma NGF).  Un ampio numero di studi preclinici e clinici sono alla base di un potenziale approccio terapeutico per la malattia di Alzheimer, basato sulla somministrazione di NGF, attorno al quale i ricercatori dell´EBRI stanno lavorando.

Facendo uso di una combinazione di tecniche diverse che includono biologia molecolare e cellulare, elettrofisiologia, genomica e proteomica, altri gruppi di ricercatori in EBRI seguono differenti linee di ricerca che mirano ad ottenere risposte sul ruolo dei neuroni nei circuiti della corteccia cerebrale e sui meccanismi molecolari che regolano l’apprendimento e la memoria, temi fondamentali per chiarire i difetti molecolari responsabili di patologie umane di estrema rilevanza sociale come le malattie neurodegenerative.